基因治疗(Genethrapy)是向靶细胞引入正常有功能的基因,以纠正或补偿致病基因所产生的缺陷,从而达到治疗疾病的目的,通常包括基因置换、基因修正、基因修饰、基因失活等。简而言之,基因治疗是指通过基因水平的操纵而达到治疗或预防疾病的疗法。